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高校科技成果轉化對接服務平臺

【高校科技創新成果推介】 南開大學創制對抗腦膠質瘤的“新武器”

2022-09-07 10:17:33
中國高等教育學會 http://www.gxf2npi.xyz

喜迎二十大,奮進新征程。2022年9月1日,由中國高等教育學會組織開展的“高等教育這十年——新時代、新科技、新內涵”云端系列活動將在云上高博會服務平臺正式上線。

“高等教育這十年——新時代、新科技、新內涵”云端系列活動設立了“守正創新·教育現代化成果展”“開拓創新·高校科技創新成果展”“實踐創新·大學生創新創業成果展”三大展區以及一系列行業云端研討會,對企業、高校、大學生優秀創新創業成果進行集中展示,探索產業發展新模式、新合作、新思路。

開拓創新·高校科技創新成果展成果推介(二)

南開大學創制對抗腦膠質瘤的“新武器”

腦部膠質瘤是一類最常見的顱內惡性腫瘤,其因惡性程度高、發展速度快、復發周期短、手術放療難以根除而成為世界性醫學難題。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高,很少有制藥企業關注其治療藥物的研發。此外,治療這類癌癥最大的困難是藥物很難進入腦部。這也使腦膠質瘤患者不得不面對“無藥可用”的絕望。

南開大學自主研發了一例抗腦膠質瘤新藥——ACT001。該藥能選擇性殺滅癌癥干細胞,并可穿過血腦屏障,在腦部中的濃度達到血液中的1.8倍,可在腦原位膠質母細胞瘤動物模型上抑制87%的腫瘤生長,并延長生存期172%。其口服膠囊制劑已進入澳洲臨床I期試驗,沒有觀察到副作用,藥代數據支持足夠的安全性與療效。

圖A:入組前核磁影像,紅圈內顯示有大量的彌漫性病灶。

圖B:ACT001單藥治療后影像,腫瘤細胞密度大幅降低。

該藥物具有完全自主知識產權,原料提取、藥物制備等工作全面領先國際,有望成為中國創造的“First-in-Class”膠質瘤孤兒藥在海內外上市,為這一世界性的醫學難題提供新的治療手段,成為人類對抗腦膠質瘤的“新武器”。

其創新點如下:

1.ACT001是采用“雙緩”策略的藥物,口服后緩慢吸收,體內緩慢釋放藥物,推薦劑量下,無毒副作用。

2.ACT001正在進行澳洲臨床I期試驗,目前已有多位患者服用,沒有藥物相關的毒副作用,PK數據優于臨床前的動物試驗。

3.ACT001可從天然產物小白菊內酯制備而來,而小白菊內酯在西方傳統草藥小白菊中的含量很低(0.1%)。我國特有的中藥山玉蘭根皮中,小白菊內酯的含量高達9.6%,從而實現ACT001的大量生產。

4.ACT001是以癌癥干細胞為靶點篩選和開發的藥物,其在臨床上的試用,將為探索靶向癌癥干細胞的新藥提供重要參考價值。

據報道,ACT001于2016年獲得澳大利亞臨床倫理批準,2016年9月19日迎來第一位自愿服用的澳洲患者,至今已有數名GBM患者參與臨床試用。2017年3月,一位澳洲復發GBM患者,加入澳洲臨床試驗,入組時顱內瘤體大小接近4厘米,經過ACT001單藥長期治療,2018年10月達到完全緩解。截至目前,該患者已用藥超過50個月,依然是完全緩解狀態。

活動專區:中國高等教育學會“高等教育這十年 ——新時代、新科技、新內涵”云端系列活動

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