靶向治療腦膠質癌藥物
腦膠質母細胞瘤是世界性的醫學難題,存在迫切的臨床需求,申請人發明的新藥ACT001(即DMAMCL)能選擇性殺滅癌癥干細胞,并可穿過血腦屏障,在腦部中的濃度達到血液中的1.8倍,可在腦原位膠質母細胞瘤動物模型上抑制87%的腫瘤生長,并延長生存期172%。
一、項目分類
關鍵核心技術突破
二、成果簡介
腦膠質母細胞瘤是世界性的醫學難題,存在迫切的臨床需求,申請人發明的新藥ACT001(即DMAMCL)能選擇性殺滅癌癥干細胞,并可穿過血腦屏障,在腦部中的濃度達到血液中的1.8倍,可在腦原位膠質母細胞瘤動物模型上抑制87%的腫瘤生長,并延長生存期172%。其口服膠囊制劑已進入澳洲臨床I期試驗,沒有觀察到副作用,藥代數據支持足夠的安全性與療效。因此,ACT001有望成為中國創造的“First-in-Class”膠質瘤孤兒藥在海內外上市,為這一世界性的醫學難題提供新的治療手段。
創新點如下:
ACT001是采用“雙緩”策略的藥物,口服后緩慢吸收,體內緩慢釋放藥物,推薦劑量下,無毒副作用。
ACT001正在進行澳洲臨床I期試驗,目前已有多位患者服用,沒有藥物相關的毒副作用,PK數據優于臨床前的動物試驗。
ACT001可從天然產物小白菊內酯制備而來,而小白菊內酯在西方傳統草藥小白菊中的含量很低(0.1%)。我國特有的中藥山玉蘭根皮中,小白菊內酯的含量高達9.6%,從而實現ACT001的大量生產。
ACT001是以癌癥干細胞為靶點篩選和開發的藥物,其在臨床上的試用,將為探索靶向癌癥干細胞的新藥提供重要參考價值。
南開大學
2022-07-28