靶向治療腦膠質(zhì)癌的藥物
腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤是世界性的醫(yī)學(xué)難題,存在迫切的臨床需求,申 請(qǐng)人發(fā)明的新藥 ACT001 能夠穿過(guò)血腦屏障,可在腦原位膠質(zhì)母細(xì)胞 瘤動(dòng)物模型上抑制 87%的腫瘤生長(zhǎng),并延長(zhǎng)生存期 172%。其口服膠 囊制劑已進(jìn)入澳洲臨床 I 期試驗(yàn),在已服藥的多位病人中沒(méi)有觀察到 副作用,藥代數(shù)據(jù)支持足夠的安全性與療效。因此, ACT001 有望成 為中國(guó)創(chuàng)造的“First-in-Class”膠質(zhì)瘤孤兒藥海內(nèi)外上市,有望為腦膠 質(zhì)母細(xì)胞瘤這一世界性的醫(yī)學(xué)難題提供新的治療手段,并且為靶向癌 癥干細(xì)胞的藥物研究提供新的探索內(nèi)容。 項(xiàng)目特色: 發(fā)明的新藥 ACT001(即 DMAMCL)可選擇性殺滅癌癥干細(xì)胞, 且可以透過(guò)血腦屏障,在腦部中的濃度達(dá)到血液中的 1.8 倍。臨床前 動(dòng)物試驗(yàn)顯示其對(duì)腦膠質(zhì)瘤動(dòng)物的生存延長(zhǎng)期為 172%,由于 ACT001 優(yōu)異的安全性和治療效果以及臨床上的迫切需求,ACT001 只用了 3 個(gè)月獲準(zhǔn)進(jìn)入發(fā)達(dá)國(guó)家臨床 I 期試驗(yàn)。創(chuàng)新點(diǎn)如下: 1. ACT001 是采用“雙緩”策略的藥物,口服后緩慢吸收,體內(nèi) 緩慢釋放藥物,推薦劑量下,無(wú)毒副作用。 2. ACT001 正在進(jìn)行澳洲臨床 I 期試驗(yàn),目前已有多位患者服 用,沒(méi)有藥物相關(guān)的毒副作用,PK 數(shù)據(jù)優(yōu)于臨床前的動(dòng)物試驗(yàn)。 3. ACT001 的可從天然產(chǎn)物小白菊內(nèi)酯制備而來(lái),而小白菊內(nèi) 酯在西方傳統(tǒng)草藥小白菊中的含量很低(0.1%)。我們發(fā)現(xiàn)我國(guó)特有 的中藥山玉蘭根皮中,小白菊內(nèi)酯的含量高達(dá) 9.6%,從而實(shí)現(xiàn) ACT001 的大量生產(chǎn)。 4. ACT001 是以癌癥干細(xì)胞為靶點(diǎn)篩選和開(kāi)發(fā)的藥物,其在臨床上的試用,將為探索靶向癌癥干細(xì)胞的新藥提供重要參考價(jià)值
南開(kāi)大學(xué)
2021-04-13