本成果的有效成分來源于單味中藥的一類成分，是1.2 類中藥新藥（創新天然藥物）。課題組的臨床前期研究數據充分證明，本成果作為抗帕金森病（Parkinson's disease，以下簡稱PD）新藥，對PD治療可實現三方面的突破：安全性優于現有西藥；與左旋多巴（L-dopa）聯合可減緩運動和非運動癥狀，還可減緩L-dopa 的副作用；可延緩疾病進展。已有國家發明專利授權4 項和申請1 項，申請PCT 專利1 項。本成果的有效成分明確，含量可控在70%以上；基本建立了可工業化的產品制備工藝和質控標準。用多種國際公認的動物模型測定了本成果對PD 標本兼治的作用及與L-dopa聯合產生優良藥效并預防異動癥的作用，藥效顯著，重現性好。

技術/行業痛點

PD是一種進行性神經退化性疾病，以疾病早期出現黑質紋狀體多巴胺能神經元進行性死亡和后續非運動癥狀與運動癥狀的出現并不斷惡化為特征。其顯見癥狀表現為行動遲緩、靜止性震顫、肌肉僵直、姿勢平衡障礙等；多數患者還有至少一種以上的非運動癥狀，如疲勞（71%）、睡眠障礙（50%）、幻覺（50%）、抑郁（32%）、認知功能障礙等；疾病后期患者常因出現平衡障礙、跌倒、凍結現象、吞咽困難、語言和認知障礙等嚴重癥狀而導致生活無法自理甚至長期臥床。目前，全球PD 患者已超過1000 萬，其中300 多萬在我國。PD 是我國重大疾病之一，世界衛生組織預測到2030 年我國PD 患者將達500萬之多。因此，PD 具有患者數量多、致殘率高、長期帶病生存的特點，已經成為繼心腦血管疾病和腫瘤之后的中老年人致殘第三大殺手。

據統計，美國150

PD 患者每年至少花費144 億美元，其中81 億美元用于醫療。由此可見，我國從300 萬向500 萬發展的龐大PD 患者群將給社會、家庭和患者帶來巨大經濟負擔和諸多嚴重社會問題；同時也構成了一個有特定需求的巨大藥物市場，并說明我國仍將是全球最大的抗PD 藥物市場。然而，我國至今還沒有一個自主研發的治療PD 藥物,因此給患者和國家造成了兩大困境，一是市場上新藥滯后歐美發達國家，而且進口新藥價格昂貴，患者很難承受；二是不能發揮自家全球最大PD 藥物市場的經濟價值。可見，研發具有自主知識產權的抗PD藥物是國家戰略需求之一；一種安全有效的抗PD 藥物必將產生重大社會價值和巨大經濟效益。

迄今為止，全球所有抗PD 藥物均為對癥治療，不能減緩疾病進展，也不能安全有效地長期控制PD 運動癥狀，特別缺乏治療非運動癥狀藥物。長期以來，多巴胺類藥物是治療PD 的核心藥物，其中50 多年的老藥左旋多巴（L-dopa）對早期運動癥狀有顯著療效，仍然是現今治療PD 的金標藥。但是，隨著疾病進展和治療時程的延長（4~5 年），療效明顯下降而副作用不斷增大（如致殘性異動癥狀和精神癥狀），并出現新的難治性運動癥狀（如姿勢平衡障礙和步態凍結）。因此，中晚期PD 患者常常需服用多個藥物（包括L-dopa、多巴胺受體激動劑、抗膽堿藥和抗精神癥狀藥物等）。這種多藥復合治療能暫時能在一定程度上減輕癥狀，但同時毒副作用也明顯增大，特別是加重精神癥狀和認知障礙，而且隨著疾病不斷進展患者終將失去對所有藥物的反應，而后被疾病肆意摧殘直到心身癱瘓。幾十年來，歐美發達國家一直致力于研發克服L-dopa 藥效減退和/或毒副作用的藥物、控制非運動癥狀的藥物及延緩疾病進展的藥物，但均未取得突破性進展。最新抗PD 藥大多以減輕L-dopa 開關效應（B 型單胺氧化酶抑制劑——沙芬酰胺，腺苷A2 受體拮抗劑——伊曲茶堿）、減輕異動癥（5-HT1A/1B 激動劑——依托拉嗪）或舒緩精神癥狀幻覺（5-HT2A 受體反向激動劑——哌馬色林）為治療目的，但是藥物單靶點治療與疾病復雜性的矛盾和不能延緩疾病進展等不利因素仍然考驗著這些新藥的長期有效性和安全性。

綜上所述，由于缺乏可有效延緩疾病發展的藥物和其他治療手段，至今全球PD 患者只能任由疾病惡化直到最終失去生活自理能力，在此漫長的病痛過程中患者還要忍受精神疾患和藥物治療毒副反應等方面的悲慘厄運。因此，亟待更加安全、有效的治療藥物進入臨床。