1.痛點問題

盡管目前已有一系列臨床治療手段，但癌癥仍然是人類健康與生命安全的最主要威脅之一，大多數癌癥仍然有巨大的未滿足醫療需求。抗腫瘤藥物的研發依賴于靶點分子的鑒定。因此，依托于新的抑癌靶點，開發全新的抗腫瘤靶向藥，是當前創新藥研發的前沿。現有藥物靶點主要是蛋白編碼基因，所開發藥物以靶向蛋白質的抗體藥、小分子化合物藥為主。

長非編碼RNA（lncRNA）是近年來發現的一類不編碼蛋白質的RNA分子，具有組織特異性強，功能復雜，種類數量大等特征。研究發現多個lncRNA與各種生物學過程相關，但是大多數lncRNA的生物學功能仍然未知。學術界已發現多個與腫瘤發生發展相關的lncRNA，但目前尚沒有靶向lncRNA的抗腫瘤藥物上市或在臨床試驗中。鑒于lncRNA復雜、多樣化、特異性的生物學功能特征，這一大類分子有望成為新的疾病治療靶點庫。與已知的蛋白靶點相比，lncRNA研究少，易于獲得原創、高價值的靶點專利。這要求基礎研發工作在特定生理或疾病狀態下，從成千上萬的lncRNA中準確鑒定具有核心、基礎生物學意義的lncRNA，并詳細解析其細胞功能與分子機制，確定其作為疾病治療靶點的可行性與科學基礎。

2.解決方案

在此前的研究中，本項目組以腫瘤體系為研究對象，開發了基于信息論的多組學數據挖掘與lncRNA功能預測方法流程。在多種癌癥中鑒定了具有核心生物學功能的lncRNA。例如，首次發現一個此前從未被研究過的lncRNA對于肝癌腫瘤細胞等高增殖率細胞的核仁結構及功能至關重要。研究證明該lncRNA在腫瘤中特異性地高表達，并且對于腫瘤細胞的快速增殖不可或缺，因此項目提出以該lncRNA作為腫瘤治療靶點，開發抗腫瘤小核酸藥或小分子化學藥，控制肝癌發展。

項目技術核心是在腫瘤體系中鑒定重要lncRNA的技術流程，預期產品是針對一系列lncRNA新靶點的靶向藥物。

3.合作需求

1)資金需求：針對新靶點lncRNA的小核酸藥臨床前研發需要的資金投入，在IND申報前需約2500-5000萬元人民幣；

2)孵化資源：公司研發所需辦公及研發場地、實驗室、計算服務器、分析與測試公共實驗室等；

3)團隊：生物醫藥科技公司管理團隊、核酸藥臨床前研發團隊、商務開發與合作團隊、財務、法務等支持團隊；

4)CRO公司合作：小核酸序列大規模合成、敲低效率驗證、動物模型、藥物毒理、藥代動力學、免疫原性等指標測試；

5)大型醫藥公司合作：商討未來技術轉讓方案，利用大型醫藥公司臨床開發資源，開展臨床研發合作；

6)藥物遞送平臺合作：針對小核酸藥靶向遞送需求，開展不同遞送工具的合作開發；

7)臨床醫院合作：針對臨床治療需求，開展小規模IIT臨床試驗，準備IND申報；

8)基礎研究合作：與lncRNA研究領域內國內外基礎研究團隊合作，開發新的lncRNA靶點。