2020年4月27日，我校華西醫院胸部腫瘤科盧鈾教授團隊在Nature Medicine在線發表了題為“Safety and feasibility of CRISPR-edited T cells in patients with refractory non-small-cell lung cancer”的研究結果，報道了利用CRISPR-Cas9基因編輯技術在體外T細胞中編輯PD-1基因，經體外T細胞培養擴增，再輸回非小細胞肺癌（NSCLC）受試者，首次證明了該療法在NSCLC中的安全性和可行性。第一作者兼通訊作者為華西醫院胸部腫瘤科盧鈾教授，其他并列第一作者為胸部腫瘤科薛建新研究員、周曉娟主治醫師，四川大學華西醫院為第一作者單位。

2016年7月，《Nature》雜志率先報道盧鈾教授團隊計劃開展首個CRISPR–Cas9基因編輯人體臨床試驗，并于2016年10月進行了首例受試者治療。項目組嚴格按照臨床研究方案計劃，隨訪2年，截止時間為2020年1月31日。該臨床試驗完成12例三線及以上治療失敗的晚期肺癌患者的基因編輯細胞治療，入組受試者安全性和耐受性良好，無3級及以上細胞治療相關毒性發生和治療相關性死亡。在入組的12例受試者中，中位無進展生存時間（PFS）為7.7周，中位生存時間(OS) 為42.6周。臨床評價為疾病穩定（SD）2例中，一例受試者穩定時間近18個月。

該臨床試驗還重點研究CRISPR基因編輯對T細胞制品的脫靶效應，該團隊分別利用二代測序技術（NGS）和全基因組測序技術（WGS）對細胞制品進行脫靶檢測。結果顯示這種CRISPR基因編輯導致的脫靶效應是低突變頻率或不常見的。

該臨床研究是一項轉化性I期臨床試驗，其成果的發表，為CRISPR基因編輯技術進一步向臨床研究轉化提供了重要依據。